原发性肝癌(PHc)为“癌中之王”，治疗上一直未取得突破性进展，其复发与转移更是目前面临的挑战。自从60年代证实甲胎蛋白(AFP)为癌胚蛋白以后，经过近30年的临床验证，表明AFP为早期诊断PHC的最有价值的生化标志。不仅如此，AFP及其mRNA还有可能用于PHC复发与转移的监测。AFP在肝癌生物治疗中的重要意义在于其转录调节序列能指导治疗基因在肝癌细胞中特异性表达以及基于其对肝癌生长的调节作用可望成为肝癌生物治疗的理想靶点。
　　90年代初期，人们就开始考虑用AFP启动子或增强子序列选择性调控治疗基因在肝癌细胞中表达，但之后进展缓慢。主要原因是：第一，PHC患者中有8o％ 一90％ 伴有慢性肝病(尤其是肝炎后肝硬化)。在采用AFP转录调节序列调控杀伤性基因表达时，可能对AFP阳性的癌旁组织造成损伤，产生毒副反应。第二，已克隆的人AFP转录调节序列含有沉默子序列，靶组织特异性活性不高；组装入逆转录病毒载体中也相当困难；如果组装入腺病毒之类的大容量载体中，表达水平亦受到一定限制。值得欣慰的是，晚近人们已着手对天然的AFP转录调节序列进行改建 例如，可将含沉默子活性的序列删除，并将增强子片段与启动子核 tL'区域相连，构建成新的基因转录调控元件。电可从染色体DNA中克隆AFP增强子序列，并与白蛋白启动子序列串联成联合转录调节序列。相比之下，人们更倾向于将多种靶向载体的优点集中在一起，构建一个具有多种靶向特征的可精确调控的载体系统。相信随着技术上的进步和基因治疗从实验研究走向临床，未来几年在AFP转录调控及其生物治疗意义的研究方顽将会有更太的进展。

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